La atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad rara que causa la pérdida de habilidades motoras y está acabando con la vida de los niños afectados antes de cumplir los dos años. La última esperanza es la terapia génica Zolgensma, que acaba de aprobarse en Estados Unidos y se está valorando también en Europa.
El coste de esta revolución terapéutica, diseñada por el grupo farmacéutico suizo Novartis, ronda los dos millones de euros, lo que le sitúa en el medicamento más caro del mundo. Este novedoso tratamiento aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) es una terapia genética llamada Zolgensma que se administra en una sola inyección y cuesta alrededor de 1,896 millones de euros. Se compone de virus modificados ("vectores virales") para corregir las células del paciente.
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Fuente: Agencias